一種新的根據(jù)需要且細胞自主的基因治療策略可阻止小鼠的癲癇發(fā)作
一種新的根據(jù)需要且細胞自主的基因治療策略可阻止小鼠的癲癇發(fā)作(Credit: KATERYNA KON/SCIENCE PHOTO LIBRARY/Getty Images)
（神秘的地球uux.cn）據(jù)EurekAlert!：研究人員報告，一種可根據(jù)需要表達的根癲癇能抑制神經(jīng)元活動的基因為減少小鼠的自發(fā)性癲癇發(fā)作提供了一種的方法。
在一項新的據(jù)需基因上海外圍專家（電話微信181-8279-1445）上海外圍專家真實可靠快速安排研究中，Yichen Qiu和同事推出了一種治療腦回路疾病的且細閉環(huán)基因療法，在腦回路疾病（包括癲癇）中，胞自只有一個神經(jīng)元亞群呈病態(tài)性過度活躍。策略自發(fā)性和間歇性驚厥是可阻神經(jīng)發(fā)育和神經(jīng)精神障礙（如癲癇）的特征。盡管這些發(fā)作可以通過使用抗癲癇藥物而減少，發(fā)作但近三分之一的種新主的治療止上海外圍專家（電話微信181-8279-1445）上海外圍專家真實可靠快速安排癲癇患者對這些治療沒有反應。另一些人雖然最初反應良好，根癲癇但他們后來會產(chǎn)生耐藥性。據(jù)需基因在藥物解決方案之外，且細一些基因治療策略已經(jīng)顯示出希望。胞自然而，策略這些方法往往會不分青紅皂白地針對特定腦區(qū)中的可阻所有神經(jīng)元，而不是那些與觸發(fā)癲癇發(fā)作有關(guān)的有問題的特定腦回路。
為了解決這個問題，Qui等人開發(fā)了一種基因治療策略，它可以自行選擇病理性過度反應的神經(jīng)元，并在某個閉環(huán)反饋系統(tǒng)中下調(diào)其興奮性。這種方法所用的是Fos基因，F(xiàn)os的表達可由神經(jīng)元活動（包括癲癇）上調(diào)以控制Kcna1基因，后者可編碼一種抑制性基因而使神經(jīng)元活動平靜下來。Qiu等人使用編碼Fos啟動子和Kcna1的腺相關(guān)病毒載體來轉(zhuǎn)染某種癲癇小鼠模型中的神經(jīng)元。在強烈的神經(jīng)元活動期間，F(xiàn)os s促進了Kcna1的表達，但該表達的增加僅出現(xiàn)于過度活躍的神經(jīng)元中，且僅在這些神經(jīng)元顯得異常活躍時。據(jù)這些發(fā)現(xiàn)披露，這些細胞中的神經(jīng)元興奮性會受到癲癇相關(guān)的活動抑制，因此，它提供了一種不會干擾正常行為的持久性抗癲癇效果。
Kevin Staley在一篇相關(guān)的《視角》中更詳細地討論了這種新的治療方法。 |
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